“港澳药械通”先进药品再“+1”：加快大湾区希佩尔-林道病（VHL）病人用药

近日,默沙东宣布其一款香港注册药物获广东省药品监督管理局批准加入「港澳药械通」,即日起可于粤港澳大湾区指定医疗机构使用,该药适用于治疗与希佩尔-林道病(von Hippel-Lindau Disease,简称VHL)相关的肾细胞癌(RCC)、中枢神经系统(CNS)血管母细胞瘤或胰腺神经内分泌肿瘤(pNET),而并非急切需要接受手术的成人患者。这次亦是默沙东的药物首次加入港澳药械通。

希佩尔-林道病,又称希林氏病或VHL,是一种罕见的常染色体显性遗传病,由于患者的3号染色体上的VHL基因出现突变,引致部分器官形成肿瘤和囊肿的风险增加。如果父母一方患有VHL,将有50%机会遗传给子女。VHL患者的平均发病年龄为26岁。

香港泌尿肿瘤科学会副会长潘明骏医生

香港泌尿肿瘤科学会副会长潘明骏医生表示,VHL是一种罕见及严重的疾病,此病会令患者身体不同部位出现肿瘤和囊肿。以往VHL没有系统性的治疗方法,当患者身体出现肿瘤,主要会以外科手术切除,包括脑部手术和肾脏手术;但即使成功移除肿瘤,仍有机会对患者的活动能力和器官功能造成永久损害,而且患者终生仍可能不断重复生长肿瘤,要面对多次手术,十分煎熬。例如VHL相关的肾细胞癌有机会令患者需要接受多次肾脏切除手术,他们日后或需接受透析(洗肾),对患者生活带来极大影响。香港泌尿肿瘤科学会早前与本地专业团体合力通过《VHL系统性治疗香港专家意见》白皮书,提出以药物对VHL患者作系统性治疗能延迟手术的需要,有望提升患者生活质素。

美国默沙东药厂香港及澳门区董事总经理Anni Varughese表示:“我们非常高兴默沙东的药物首次加入港澳药械通,让区内VHL患者更快可获得系统性治疗,为他们提供重要的治疗选项。这是一个重要的里程碑,标誌着我们把病人放首位、对创新科研的承诺。”